Σε μια εργασία δημοσιευμένη στο Nature, η ομάδα αναφέρει ότι τα υπό μελέτη αιματοποιητικά βλαστοκύτταρα επιβίωσαν για τουλάχιστον 16 βδομάδες, όταν τα μεταμόσχευσαν στον μυελό των οστών των ποντικιών.
«Αυτό που επιτέλους αποδείξαμε είναι ότι μπορούμε να το κάνουμε» είπε σε ένα δελτίο τύπου ο Matthew Porteus,
ένας από τους συγγραφείς της μελέτης. «Δεν βρίσκεται πλέον απλά στον
μαυροπίνακα. Μπορούμε να πάρουμε βλαστοκύτταρα από έναν ασθενή και να
διορθώσουμε την μετάλλαξη και να δείξουμε ότι αυτά τα βλαστοκύτταρα που
έχουν μετατραπεί σε ερυθρά αιμοσφαίρια δεν δημιουργούν πλέον
δραιπανοκυτταρική αναιμία». Ο Porteus ανέφερε στο Reuters ότι η ομάδα του έχει αρκετά προ-εργαστηριακά δεδομένα ώστε να λάβει ομοσπονδιακή έγκριση για να ελέγξει αυτή την προσέγγιση.
Τον περασμένο μήνα, οι ερευνητές στο Πανεπιστήμιο του Berkeley, επίσης μεταδίδουν την επιτυχία στην επεξεργασία του δυσλειτουργικού γονιδίου HBB
στα ανθρώπινα κύτταρα. Κι αυτοί επίσης υποστήριξαν ότι υπάρχει πλέον
ένας επαρκής πειραματική υποστήριξη για ανθρώπινες έρευνες. Σύμφωνα με
το Reuters, η ομάδα του Berkeley «χρησιμοποίησε το εργαλείο CRISPR για να απομακρύνει το μεταλλαγμένο γονίδιο και να τοποθετήσει νέο τμήμα DNA για να διορθωθεί η μετάλλαξη στα βλαστοκύτταρα. Στην έρευνα του Stanford, ο Porteus και οι συνάδελφοι του υιοθέτησαν άλλη προσέγγιση. Χρησιμοποίησαν το CRISPR για να βγάλουν το γονίδιο, αλλά χρησιμοποίησαν έναν αβλαβή ιό για να εισφέρουν τον μηχανισμό επιδιόρθωσης στο κύτταρο».
Πηγή: The Scientist
Ελευθερία Στεφανάκη - Stagiaire ΕΕΒ